Expansão de células do Sangue do Cordão Umbilical para tratamento da Diabetes Tipo 1

Estudos epidemiológicos sugerem que a incidência da diabetes tipo 1 tem vindo a aumentar, a nível mundial, havendo mais de 3 milhões de casos de diabetes tipo 1 só nos EUA. A diabetes tipo 1, geralmente diagnosticada em crianças e adolescentes, é uma doença autoimune, causada pela destruição das células β (beta) do pâncreas, produtoras de insulina. A insulina é uma hormona vital, que regula os níveis de glicose no sangue. O não tratamento da diabetes leva a consequências graves, podendo afetar todos os órgãos do corpo. Na diabetes tipo 1, existe um défice permanente de insulina, ficando os doentes permanentemente dependentes da administração de insulina exógena. Embora a administração de insulina promova a sobrevivência e bem‑estar dos doentes, permite apenas melhorar a sintomatologia, não curando a doença. Para curar a diabetes tipo 1, é necessário promover a sobrevivência e ativação das células β produtoras de insulina e, simultaneamente, parar a sua destruição pelo sistema imunitário.

Sangue do Cordão Umbilical utilizado para travar progressão da Diabetes tipo 1

Tendo em conta as propriedades imunomoduladoras (reguladoras do sistema imunitário) demonstradas pelas células estaminais do sangue do cordão umbilical, foi feito um estudo piloto, em que 15 crianças diagnosticadas com diabetes tipo 1 foram infundidas com o seu sangue do cordão umbilical. Os resultados preliminares, 6 meses após transplante, mostraram-se favoráveis, relativamente ao grupo controlo estudado, sem ocorrência de efeitos adversos. Dois anos após transplante, os investigadores concluíram que a infusão de sangue do cordão umbilical constitui um procedimento totalmente seguro e que houve um efeito favorável resultante da administração de sangue do cordão umbilical na progressão da doença, relativamente a doentes que não foram infundidos com o seu próprio sangue do cordão umbilical. Os resultados deste estudo foram encorajadores, no entanto os doentes permaneceram dependentes da administração de insulina. No sentido de melhorar a performance do sangue do cordão umbilical no tratamento da diabetes tipo 1, o mesmo grupo de investigadores deu início a um estudo que pretende avaliar a segurança e a eficácia da administração de células T reguladoras expandidas a partir de sangue do cordão umbilical no tratamento desta doença. As células T reguladoras são células do sistema imunitário com potencial para regular a resposta autoimune característica da diabetes tipo 1. Estas células, que podem ser isoladas a partir do sangue do cordão umbilical, vão funcionar como uma terapia celular que visa equilibrar o sistema imunitário e suprimir a destruição das células β do pâncreas. Recentemente, este grupo de investigadores publicou resultados referentes ao desenvolvimento de um novo protocolo de expansão deste tipo de células, demonstrando que é possível expandir (aumentar o número de) células T reguladoras a partir de sangue do cordão umbilical previamente criopreservado. Os resultados indicam que é possível gerar células em quantidade suficiente para aplicação terapêutica, sem que as células percam as suas características originais. Os investigadores acreditam que, se estas células forem administradas numa fase precoce da diabetes tipo 1, será possível impedir a progressão da doença, fazendo com que estes doentes não fiquem dependentes da administração de insulina durante toda a vida. Deste modo, estes resultados suportam a realização de um ensaio clínico para avaliação da segurança e eficácia das células T reguladoras assim expandidas como um potencial tratamento para prevenir ou curar diabetes tipo 1.

Fonte:

Expansion of Human Tregs from Cryopreserved Umbilical Cord Blood for GMP-Compliant Autologous Adoptive Cell Transfer Therapy. Seay, HR, et al. Mol Ther Methods Clin Dev. 2016 Dec 24;4:178-191.